過反復(fù)討論修改、完善的《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》(以下簡(jiǎn)稱《辦法(試行)》)終于公開，以規(guī)范干細(xì)胞臨床研究，保護(hù)受試者權(quán)益。這距離2013年3月《征求意見稿》的發(fā)布已經(jīng)過去了整兩年。
而就在今年2月，科技部發(fā)布了《國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點(diǎn)專項(xiàng)實(shí)施方案(征求意見稿)》。
業(yè)內(nèi)人士向《中國經(jīng)營(yíng)報(bào)》記者表示，上述兩項(xiàng)新政若實(shí)施，意味著干細(xì)胞臨床研究“松綁”，對(duì)加速干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用、促進(jìn)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展意義重大。
國內(nèi)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域經(jīng)過多年發(fā)展，雖然論文與專利在國際上排名大幅提升，但在干細(xì)胞轉(zhuǎn)化研究領(lǐng)域的核心技術(shù)與成果卻不足，目前尚無規(guī)范化的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用和干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品面世。
業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為，《辦法(試行)》實(shí)際上是干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)第一個(gè)可以依照的法規(guī)，有了這個(gè)法規(guī)，將加速產(chǎn)業(yè)的形成。
臨床研究“松綁”
“《辦法(試行)》幾易其稿，多次舉行座談會(huì)征求專家意見�！笔苎麉⒓舆^座談的同濟(jì)大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院干細(xì)胞(轉(zhuǎn)化)研究中心主任孫毅告訴記者。
干細(xì)胞研究是近年來醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域�！案杉�(xì)胞治療已經(jīng)在某些疾病上有一些證據(jù)支持，比如自身免疫性疾病，治療效果還是很明顯的�！睂O毅說。
干細(xì)胞臨床研究是干細(xì)胞成果轉(zhuǎn)化、臨床應(yīng)用的基礎(chǔ)。但據(jù)記者了解，干細(xì)胞臨床研究長(zhǎng)期面臨監(jiān)管政策滯后、行業(yè)準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)缺失的窘境。此次公布的《辦法(試行)》明確了此前干細(xì)胞臨床研究領(lǐng)域多個(gè)待解的問題。
《辦法(試行)》規(guī)定，開展干細(xì)胞臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)具備七項(xiàng)條件，其中包括三級(jí)甲等醫(yī)院、依法獲得相關(guān)專業(yè)的藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格、具有較強(qiáng)的醫(yī)療、教學(xué)和科研綜合能力等。
醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照《辦法(試行)》要求完成干細(xì)胞臨床研究后，不得直接進(jìn)入臨床應(yīng)用;如申請(qǐng)藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)，可將已獲得的臨床研究結(jié)果作為技術(shù)性申報(bào)資料提交并用于藥品評(píng)價(jià)。
《辦法(試行)》還明確，干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)是干細(xì)胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理的責(zé)任主體。機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)對(duì)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行立項(xiàng)審查、登記備案和過程監(jiān)管，并對(duì)干細(xì)胞制劑制備和臨床研究全過程進(jìn)行質(zhì)量管理和風(fēng)險(xiǎn)管控。
孫毅認(rèn)為，上述規(guī)定其實(shí)是權(quán)利的下放，各有利弊。弊端在于，有些機(jī)構(gòu)會(huì)將其變相變成賺錢的渠道;好處則在于如果有一家機(jī)構(gòu)做得突出，它的制劑和質(zhì)量管理標(biāo)準(zhǔn)有可能成為行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)。
值得一提的是，《辦法(試行)》規(guī)定，開展干細(xì)胞臨床研究的機(jī)構(gòu)不得向受試者收取干細(xì)胞臨床研究相關(guān)費(fèi)用，不得發(fā)布或變相發(fā)布干細(xì)胞臨床研究廣告。
此前有報(bào)道稱，部分機(jī)構(gòu)以臨床試驗(yàn)之名收取高昂費(fèi)用。對(duì)此，孫毅認(rèn)為，其中一個(gè)原因是我國對(duì)干細(xì)胞臨床研究的機(jī)制與國外不同。
孫毅說，國外對(duì)干細(xì)胞臨床研究的投入與新藥研發(fā)類似，研發(fā)公司作為主體投入資金高達(dá)千萬、甚至上億美元。而我國目前還沒有一家公司可以像研發(fā)新藥一樣研發(fā)干細(xì)胞。
“干細(xì)胞作為一種治療方式，國家需要加大投入，否則有些研究者需要通過收費(fèi)來解決經(jīng)費(fèi)問題，當(dāng)然這其中也不乏單純?yōu)榱私?jīng)濟(jì)利益的�！睂O毅坦言。
而據(jù)記者了解，干細(xì)胞的培養(yǎng)、制備、儲(chǔ)存等的成本很高。
“高質(zhì)量的干細(xì)胞成本是高昂的，以來源于臍帶血、骨髓、人體脂肪組織等的一般干細(xì)胞為例，一般用于惡性腫瘤治療的療程，各種成本加在一起大約在幾萬元左右。”孫毅說。
干細(xì)胞臨床研究的監(jiān)管問題一直備受關(guān)注�！掇k法(試行)》明確，干細(xì)胞臨床研究的監(jiān)管主體是國家和省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門及食品藥品監(jiān)管部門，可對(duì)已備案的干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目進(jìn)行抽查、專項(xiàng)檢查或有因檢查，必要時(shí)對(duì)機(jī)構(gòu)的干細(xì)胞制劑進(jìn)行抽樣檢定。
行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)仍空白
2013年3月，原衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理總局共同出臺(tái)了《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法(試行)》《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地管理辦法(試行)》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則(試行)》三個(gè)《征求意見稿》。
上海交通大學(xué)藥學(xué)院“細(xì)胞工程-基因工程藥物/細(xì)胞治療”課題組負(fù)責(zé)人齊念民教授告訴記者，《辦法(試行)》與2013年的《征求意見稿》差別還是比較大的。
“2013年的《征求意見稿》把干細(xì)胞全部按照藥物來監(jiān)管，向藥監(jiān)局申請(qǐng)臨床批文、新藥證書才可以使用，這個(gè)過程需要等上五六年甚至七八年。而這次的《辦法(試行)》把臨床試驗(yàn)提前了，由醫(yī)院來審批、實(shí)施臨床試驗(yàn)。”
齊念民說，這是監(jiān)管上一個(gè)比較大的變化，同時(shí)也有助于加快干細(xì)胞臨床應(yīng)用。
美國對(duì)干細(xì)胞的監(jiān)管同藥物一樣，需要先進(jìn)行動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、臨床前試驗(yàn)才能進(jìn)入臨床。而此次《辦法(試行)》意味著在我國干細(xì)胞可以直接進(jìn)入臨床，縮短臨床轉(zhuǎn)化的時(shí)間。
實(shí)際上，早在2012年，我國干細(xì)胞研究的奠基人、中科院院士吳祖澤就曾提出我國干細(xì)胞發(fā)展中的不足：尚未建立統(tǒng)一的質(zhì)檢標(biāo)準(zhǔn)與質(zhì)檢受理單位;干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用的審批規(guī)程和監(jiān)控規(guī)則有待理順。
業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，關(guān)于行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)的問題未能在此次《辦法(試行)》中得以體現(xiàn)。
孫毅告訴記者，干細(xì)胞研究中有兩方面非常重要：一個(gè)是干細(xì)胞制劑的質(zhì)量控制，一個(gè)是療效評(píng)價(jià)，但這兩方面目前都沒有相關(guān)的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，導(dǎo)致干細(xì)胞的臨床研究與試驗(yàn)都像蒙著眼睛在黑箱里操作一樣。
“一個(gè)是干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn);一個(gè)是療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)。干細(xì)胞行業(yè)若不做這個(gè)事情，行業(yè)很難實(shí)現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化，也很難得到發(fā)展�！睂O毅說，這兩項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)的制定在技術(shù)上國內(nèi)已經(jīng)不存在問題，可以在國家主導(dǎo)下，科研機(jī)構(gòu)來完成。她表示，同濟(jì)醫(yī)院計(jì)劃申請(qǐng)干細(xì)胞制劑的質(zhì)檢中心，目前正在朝這個(gè)方向努力。